OOK BIJ ONS LIMIETEN

Tot voor kort was het probleem van onbetaalbare geneesmiddelen voornamelijk een probleem van ontwikkelingslanden. Denk onder meer aan de Treatment Action Campaign in Zuid-Afrika. Maar volgende voorbeelden tonen aan dat nu ook hier meer en meer de limieten worden bereikt:

November 2012. Merck stopt met de levering van Erbitux, een geneesmiddel tegen kanker, aan Griekse openbare ziekenhuizen nadat zij de rekening niet meer konden betalen. Hiermee volgde Merck het voorbeeld van Roche en Novo Nordisk.
Lente 2013. De discussie woedt volop of de Belgische overheid het peperdure geneesmiddel Soliris voor Viktor al of niet moet terugbetalen. Viktor lijdt aan de zeldzame immuunziekte hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) en zijn leven kan enkel gered worden door het nieuwe geneesmiddel Soliris, tegen een kostprijs van 250.000 euro per jaar. Dit in de wetenschap dat momenteel voor 99% van de zeldzame ziektes nog geen behandeling bestaat.
Oktober 2013. De Vlaamse Kankerliga trekt aan de alarmbel en stelt dat de zorg stilaan onbetaalbaar wordt en in het gedrang komt. De nieuwe generatie doelgerichte kankerbehandelingen zal naar schatting 50 à 100.000 euro per patiënt kosten. In de toekomst zullen steeds meer patiënten gebruik maken van deze behandelingen wat theoretisch voor een bijkomende kost van 2,5 à 5 miljard euro kan zorgen, ofwel 10 à 20% van het RIZIV-budget.

WAAROM ZIJN GENEESMIDDELEN ZO DUUR?

Dure geneesmiddelen zijn inherent aan het huidige innovatiemodel van geneesmiddelen. Dit model is gebaseerd op intellectuele eigendomsrechten zoals octrooien, waarbij de uitvinder beloond wordt voor de innovatie via een periode van marktexclusiviteit. Gedurende die periode geniet de uitvinder van een monopoliepositie en heeft deze een heel belangrijke machtspositie inzake prijszetting. Voor een octrooi geldt een beschermingsperiode van 20 jaar. Na afloop van deze periode kunnen er generische varianten op de markt komen.

Terwijl dit model ongetwijfeld voor heel wat innovatieve geneesmiddelen heeft gezorgd, kent het een reeks belangrijke gebreken:

1. Het meest fundamentele gebrek is dat de beperking van de toegang tot de kennis die voortvloeit uit de innovatie inherent zit ingebakken in dit model. Dit is een belangrijke inefficiëntie, aangezien vanuit maatschappelijk oogpunt de toegang tot de kennis net zo ruim mogelijk moet zijn, dit zowel om het sociaal nut te optimaliseren als om verdere innovatie te faciliteren.

2. Onvoldoende en niet-aangepaste innovatie. De drijfveer van de medische innovatie is in de eerste plaats het maken van winst eerder dan het ledigen van medische noden. Als een gevolg levert dit model geen of te weinig geneesmiddelen op voor ziektes waarvoor geen winstgevende markt bestaat, denk aan typische ziekte uit ontwikkelingslanden (tuberculose, slaapziekte, malaria), weesziektes, maar ook antibiotica of nog kankergeneesmiddelen voor kinderen.

Maar daarnaast komen er hoe dan ook weinig échte innovatieve geneesmiddelen op de markt. Het Franse tijdschrift Prescrire houdt elk jaar een prijsuitreiking voor innovatieve geneesmiddelen. In 2013 werd voor het derde jaar op rij geen ‘gouden pil’ uitgereikt. Dat wil zeggen dat er voor het derde jaar op rij geen enkel geneesmiddel op de Franse markt kwam dat een belangrijke therapeutische meerwaarde betekent voor patiënten en zorgverstrekkers in een veld waarvoor tot hiertoe nog geen behandeling beschikbaar was. Sprekend zijn eveneens de cijfers uit de audit van het Rekenhof: van de vergoedbaarheidsaanvragen die de Commissie voor Tegemoetkoming van Geneesmiddelen tussen 2007 en 2011 behandelde, hadden respectievelijk slechts 3,44% en 2,18% betrekking op innoverende geneesmiddelen en weesgeneesmiddelen; 27,81% van de aanvragen hadden betrekking op geneesmiddelen die vergelijkbaar worden geacht met bestaande geneesmiddelen. Twee derde van de vergoedbaarheidsaanvragen had ten slotte betrekking op generische geneesmiddelen of kopieën.

3. Verspilling van de middelen. Bedrijven spenderen veel meer aandacht, energie en middelen aan marketing en het uit de markt houden van mogelijke concurrenten dan aan onderzoek en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Een onderzoek van Directoraat-Generaal Concurrentie van de Europese Commissie van 2009 stelde vast dat in Europa de farmaceutische bedrijven 23% van hun omzet aan marketing spendeerde, tegenover 17% aan onderzoek en ontwikkeling. Datzelfde onderzoek bracht aan het licht dat in de periode 2000-2007 farmaceutische bedrijven via allerlei manieren de intrede van generische versies van geneesmiddelen heeft vertraagd, waardoor Europa in die periode maar liefst 3 miljard euro te veel heeft betaald. Het rapport besluit dat de excessieve focus op procesvoering een hinderpaal vormt voor generische concurrentie en innovatie tegenwerkt. Van het geld dat ten slotte wel aan R&D wordt besteed, gaat een heel pak naar R&D voor geneesmiddelen met weinig toegevoegde meerwaarde (zogenaamde me-too’s - zie cijfers van het Rekenhof hierboven).

4. Dure (/onbetaalbare) geneesmiddelen. Deze problematiek werd reeds in de inleiding geschetst.

Het huidige innovatiemodel kent op zijn zachtst gesteld dus heel wat inefficiënties. Aangezien het overgrote deel van de medische R&D wordt betaald met overheidsmiddelen, zijnde rechtstreeks via subsidies, zijnde onrechtstreeks via de terugbetaling van geneesmiddelen, dienen we ernaar te streven de middelen zo efficiënt mogelijk te besteden.

Eén strategie is om binnen het huidige systeem te proberen de toegang en de innovatie te verbeteren - denk aan de talrijke maatregelen van de afgelopen jaren in de geneesmiddelensector in België of nog de Europese subsidies voor het Innovative Medicines Initiative.

Maar waarom zouden we het roer niet omdraaien en beginnen kijken naar en investeren in alternatieve innovatiemodellen? Modellen waarbij de kost van het onderzoek en ontwikkeling wordt losgekoppeld van de uiteindelijke prijs van het geneesmiddel. Modellen waarbij onderzoek en ontwikkeling op een correcte manier vergoed wordt, maar dit niet vertaald wordt in onbetaalbare geneesmiddelen. Modellen die zijn gebaseerd op openheid en het delen van kennis, data en technologie in plaats van geheimhouding. Modellen tot slot waarbij de middelen geïnvesteerd worden in onderzoek naar geneesmiddelen waarvoor een belangrijke sociale behoefte bestaat, eerder dan onderzoek naar de zoveelste me-too. Zo ook klonk de oproep van Margaret Chan, directeur-generaal van de Wereldgezondheidsorganisatie, tijdens haar openingsspeech op een internationaal symposium over ‘new business models for medical innovation’. Deze oproep klonk ook eerder al door in de Conclusies van de Europese Raad over Global Health van mei 2010.

NAAR EEN ALTERNATIEF INNOVATIEPARADIGMA

Er zijn reeds verschillende alternatieve R&D-modellen ontwikkeld door zowel overheden, het middenveld, academici als de industrie. De Raadgevende Expertenwerkgroep voor R&D Coördinatie en Financiering van de Wereldgezondheidsorganisatie heeft een interessante analyse gemaakt van verschillende innovatiemechanismen vanuit het perspectief van ontwikkelingslanden. In wat volgt bespreken we drie modellen die hun waarde kunnen hebben om tegemoet te komen aan de uitdagingen die zich stellen in de Europese Unie: het prijsmodel, openkennisinnovatie en sociaal verantwoorde licentieverlening.

Het prijsmodel

Onder dit model wordt een prijs (=geldsom) uitgereikt als beloning voor het bereiken van een aantal specifieke R&D-doelstellingen, hetzij voor het bereiken van een specifieke mijlpaal in een onderzoeksproces, hetzij voor het bereiken van een specifiek eindpunt zoals een nieuw diagnosemiddel, vaccin of geneesmiddel met een welbepaald profiel inzake onder andere performantie, kostprijs en doeltreffendheid. Dit wordt gecombineerd met de inclusie van voorwaarden in de licentieovereenkomst betreffende het intellectueel eigendom, zoals vrij gebruik van technologie door anderen. De meest ambitieuze vorm van prijzen betreft de ‘open licentieverlenging’ van de eindproducten. Onder deze benadering vormt een cashprijs een substituut voor de exclusieve rechten op de verkoop van het product. Het product kan met andere woorden onmiddellijk in generieke vorm geproduceerd worden. Het prijsmodel is vooral interessant in gevallen waar de potentiële markt te klein is om innovatie te stimuleren via het patentsysteem, denk bijvoorbeeld aan weesgeneesmiddelen.

Zo zouden we kunnen denken aan een prijsfonds op Europees niveau voor innovatieve geneesmiddelen, waaraan iedere lidstaat een bijdrage doet in functie van zijn bnp, eventueel aangevuld met bijvoorbeeld opbrengsten uit een financiële transactietaks of andere. Dit fonds zou de toegang tot geneesmiddelen verzekeren in de verschillende lidstaten en zou een oplossing bieden voor de problematiek van prijsdifferentiatie en de vrije circulatie van goederen.

Openkennisinnovatie

Openkennisinnovatie is een verzamelnaam van onderzoek en innovatie dat kennis genereert dat vrij te gebruiken is zonder legale of contractuele beperkingen. Hieronder vallen onder andere Open Source Drug Discovery en Open Access Publishing.
Het open source onderzoek is een benadering die gebaseerd is op het delen van kennis tussen onderzoekers. Het is een cultuur die gebaseerd is op het succes van de open source software, maar het wordt eveneens toegepast in de farmaceutische industrie. Zo brengt het ‘Open Source Drug Discovery ‘-project in India wetenschappers van over heel de wereld met elkaar in contact om samen op zoek te gaan naar geneesmiddelen tegen tuberculose en malaria.
Onder Open Access Publishing wordt de praktijk verstaan waarbij een onbeperkte toegang verleend wordt via internet tot de artikels van medische tijdschriften. Dure medische tijdschriften vormen immers een hinderpaal voor de toegang tot informatie en het delen van kennis. Een voorbeeld van Open Access Publishing is het Canadese tijdschrift Open Medicine.
Openkennisinnovatie is een interessante optie voor behandelingen waarvoor een grote behoefte bestaat, maar waarvoor de middelen beperkt zijn. Het laat toe de beperkte middelen samen te leggen en informatie te delen. Daarnaast zou publieke financiering van onderzoek een verplichting kunnen inhouden van open access tot onderzoekspublicaties en open access tot onderzoeksdata.

Sociaal verantwoorde licentieverlening

Hiermee komen we tot het derde model: sociaal verantwoorde licentieverlening. Hieronder verstaan we de introductie van sociale voorwaarden in de licentieverlening. De onderliggende idee is om zoveel mogelijk maatschappelijk voordeel te halen uit onderzoek dat gefinancierd is met publieke middelen. Via sociale voorwaarden wil men enerzijds de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen verzekeren, vooral in ontwikkelingslanden. Anderzijds heeft het tot doel de toegankelijkheid van publiek bekostigd onderzoek te vrijwaren voor verder (klinisch) onderzoek, onderwijs en training, de validatie van testresultaten, enzovoort. Het principe is vooral interessant voor de licentieverlening van onderzoeksresultaten door publieke (onderzoeks)instellingen aan privébedrijven. Maar een aantal principes kunnen ook toegepast worden op de onderzoeksresultaten van privébedrijven die publieke middelen krijgen voor hun R&D.
In de Verenigde Staten is het principe al redelijk gangbaar. Zo wordt het er sterk gepromoot door de National Institutes for Health en door verschillende universiteiten. Sinds een paar jaar wint het principe ook aan populariteit in Europese universiteiten.
Terwijl de exacte voorwaarden geval per geval dienen uitgewerkt te worden, kunnen er wel een aantal algemene principes naar voren geschoven worden, zoals het niet-exclusief gebruik van publiek gefinancierde onderzoeksresultaten als standaardoptie, het behoud van het recht op het gebruik van onderzoeksresultaten voor onderzoek en/of onderwijsdoelstellingen, introductie van specifieke voorwaarden inzake prijszetting, open concurrentie en toegankelijkheid van producten of nog de introductie van licentievoorwaarden voor humanitair gebruik.

ALTERNATIEVEN ZIJN MOGELIJK

Het huidige systeem van medische innovatie is moeilijk efficiënt te noemen. Het is de opdracht van de staat ervoor te zorgen dat essentiële geneesmiddelen ontwikkeld worden, beschikbaar zijn voor de patiënten die ze nodig hebben en dit tegen een betaalbare prijs voor de maatschappij en binnen een redelijke tijdspanne. Gezondheid is immers een mensenrecht. Het huidige systeem van medische innovatie faalt in het bereiken van deze objectieven, sinds meet af aan voor ontwikkelingslanden, maar nu ook hoe langer hoe meer voor de zogenaamde rijke landen.

Er zijn alternatieven mogelijk. Alternatieven die onderzoek op een correcte manier verlonen, die concurrentie tussen privé-actoren ten volle laten spelen om innovatie te stimuleren, maar die de kost (en het risico) van het onderzoek niet doorrekenen in de uiteindelijke prijs van het geneesmiddel. Laat ons, gezien de eerder zwakke prestaties van het huidige systeem, mee inzetten op de verdere ontwikkeling van deze alternatieven.

Katrien Vervoort
Studiedienst Socialistische Mutualiteiten

gezondheidszorg - patenten

Samenleving & Politiek, Jaargang 21, 2014, nr. 4 (april), pagina 27 tot 31

• gezondheidszorg
• patenten